"الثلاسيميا بيتا" هو اضطراب دم وراثي،  ويعد أحد الأنواع الرئيسية لمرض "الثلاسيميا"، كما يُصنف كنوع من أنواع فقر الدم، حيث تتدنى أعداد كريات الدم الحمراء أو كميات "الهيموغلوبين" عن مستوياتها الطبيعية في الجسم. وينشأ "الثلاسيميا بيتا" جراء حصول خلل في "البيتا غلوبين"، والذي يعد أحد البروتينات المكونة لـ "هيموغلوبين الدم"، مما يؤثر سلباً على عمليات انتاج "الهيموغلوبين" الذي يعد بدوره أحد مكونات كريات الدم الحمراء ، وهو المسؤول الرئيس عن حمل ونقل الأوكسجين في مجرى الدم، وقد يؤدي اختلال مستويات "الهيموغلوبين" الحاصل لمضاعفات صحية كثيرة أبرزها فقر الدم. و"الثلاسيميا بيتا" أنواع عدة تتراوح بين الطفيف والحاد، لذا تختلف حدة الحالة من مريض لآخر تبعاً لنوع "الثلاسيميا" الحاصل لديه.و توجد خيارات علاجية معينة يمكن لاستخدامها أن يبقي حالة المريض تحت السيطرة قدر الامكان. ويتكوّن "هيموغلوبين" الدم من نوعين من البروتينات، هما بروتينات "ألفا"، وبروتينات "بيتا"، وبينما تتسبب الطفرات الجينية في بروتينات "ألفا" في "ثلاسيميا ألفا" النوع الآخر من "الثلاسيميا"، فان الطفرات الجينية في حينات "بيتا" هي المسؤولة عن الاصابة ب "ثلاسيميا بيتا". وقد تؤدي طفرات جينات "البيتا غلوبين" لاضطرابات في اتزان بروتينات "الهيموغلوبين" والتي يمكن أن تسبب ما يلي: تقليل انتاج "الهيموغلوبين" وكريات الدم الحمراء. اونحلال كريات الدم الحمراء بوتيرة أسرع من المعتاد. ويرث الطفل من والديه  عادة جيني "البيتا غلوبين" . ويساعد العلاج الجيني المعتمد أخيراً من جانب ادارة الغذاء والدواء الأميركية، في احداث تحوّل ايجابي كبير في حياة المرضى الذين يعانون من مرض "الثلاسيميا بيتا"، وهو اضطراب جيني في الدم من خلال مساعدتهم في ايقاف أو تقليل اعتمادهم على عمليات